El más completo sistema de información en español sobre la fenilcetonuria y otras OTM

ASOCIACIÓN CASTELLANO LEONESA DE PKU Y OTM

acceso restringido

Google


Icono de conformidad con el Nivel A, de las Directrices de Accesibilidad para el Contenido Web 1.0 del W3C-WAI

17/10/2008 - PMFARMA Edición España

El medicamento huérfano Kuvan, de Merck Serono, recibe la recomendación positiva del CHMP, el comité asesor de la EMEA fármaco indicado para el tratamiento de hiperfenilalaninemia en pacientes con fenilcetonuria o déficit de BH4
.

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), Comité Científico de la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA), ha emitido su opinión positiva para Kuvan (dihidrocloruro de sapropterina) como tratamiento oral de la hiperfenilalaninemia (HPA) en pacientes con fenilcetonuria (PKU) o con déficit de tetrahidrobiopterina (BH4).











El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), Comité Científico de la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA), ha emitido su opinión positiva para Kuvan (dihidrocloruro de sapropterina) como tratamiento oral de la hiperfenilalaninemia (HPA) en pacientes con fenilcetonuria (PKU) o con déficit de tetrahidrobiopterina (BH4). De esta forma, el CHMP recomienda la autorización de la comercialización de Kuvan a la Comisión Europea (CE). Kuvan había recibido previamente la designación de Fármaco Huérfano de la EMEA como el primer medicamento huérfano indicado para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia.

La hiperfenilalaninemia y el déficit de BH4 están calificadas como enfermedades huérfanas debido a su baja frecuencia en la población. Se trata de patologías causadas por defectos genéticos en el metabolismo del aminoácido fenilalanina, que dan como resultado una hiperfenilalaninemia, es decir, niveles anormalmente altos de fenilalanina en sangre. La hiperfenilalaninemia puede causar serios daños cerebrales en recién nacidos y en niños, e incapacidad neurocognitiva en pacientes adolescentes y adultos. Hasta la fecha, no existen medicamentos aprobados para el tratamiento de esta patología en Europa. El único tratamiento alternativo para pacientes con PKU para controlar la enfermedad es una dieta muy restrictiva en fenilalanina. No seguir este tipo de dieta puede dar lugar a un deterioro mental y del comportamiento. En la actualidad, hay aproximadamente 35.000 pacientes diagnosticados con hiperfenilalaninemia y-o fenilcetonuria por déficit de BH4, en la Unión Europea.

Para evitar las consecuencias de la PKU, es fundamental el diagnóstico precoz, por lo que están en marcha programas estatales de cribado metabólico para poder detectarlo. El cribado se realiza entre las 48 horas y los 10 primeros días de vida para detectar los errores innatos del metabolismo, entre los que se encuentra el hipotiroidismo y la fenilcetonuria, mediante una pequeña muestra de sangre en el talón del bebé.

´´En la actualidad no disponemos de un tratamiento farmacológico eficaz para la fenilcetonuria y el déficit de BH4, por lo que desde Merck y en concreto, desde nuestra División biotecnológica Merck Serono, estamos muy satisfechos con la recomendación positiva del CHMP para Kuvan”, ha afirmado José Cabrera, director médico de Merck en España. “La disponibilidad de Kuvan en toda Europa permitirá a los pacientes que sufren esta enfermedad debilitante, mejorar el control de sus niveles de fenilalanina, al mismo tiempo que mejorar su calidad de vida”, ha añadido Cabrera.

Los datos proporcionados por dos ensayos internacionales fase III doble ciego, randomizados y controlados con placebo en pacientes con HPA-PKU han demostrado que Kuvan reduce los niveles de fenilalanina en sangre e incrementa la tolerancia a la fenilalanina en la dieta, con lo que se reduce la necesidad de limitar su ingesta.

Merck Serono está desarrollando Kuvan en colaboración con la farmacéutica BioMarín Inc. Según los términos del acuerdo, Merck Serono tiene los derechos exclusivos para comercializar Kuvan en todos los países, a excepción de Estados Unidos, Cánada y Japón. Kuvan ecibió la aprobación de la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA, en sus siglas en inglés) para el tratamiento de HPA y PKU sensible a BH4 en diciembre de 2007.





1er PREMIO INTERNET CASTILLA Y LEÓN
MODALIDAD INICIATIVA  Junta de Castilla y León

Inicio | ¿Quienes somos? | Estatutos | Colabora | ¿Qué es PKU? | ¿Qué es OTM? | Noticias | Artículos | Calendario | Recetas para PKU | Descargas | Enlaces de Interés | PROFESIONALES | ASOCIADOS | Contactar | Foro | Faq | Mapa web | Sugerencias | Agradecimientos | Avisos legales | © Copyright Logo de Cosmomedia Cosmomedia 2007